연 2회 투여하는 이상지질혈증 신약 ‘인크리실란(inclisiran)’이 가족성 고콜레스테롤혈증(familial hypercholemia, FH) 치료제로 가능성을 입증했다. ORION-9 임상3상… www.monews.co.kr 흔히 “나쁜 지방”이 많은 병으로 지혈증 또는 이상지질혈증이라고 알고 있는데 여기서 나쁜 지방은 LDL-C(저밀도지단백 콜레스테롤)를 말합니다. 혈중 LDL-C가 올라가는 이유는 잘못된 음식이지만 과체중-비만, 운동부족….. 여러가지가 있을지도 모르지만 매우 개연성이 있는 원인은 다름 아니다.유전자 “유전자”
© adamsky 1973, 출처 Unsp lash
유전적 소인으로 혈중 LDL-C가 올라간 병을 ‘가족성 고콜레스테롤 혈증’이라고 합니다.아련한 기억을 떠올려 보세요.유전자는 한 쌍으로 되어 있는데 -1쌍 모두(양쪽)에서 변이가 있는 경우를 호모(동형접합) 1쌍 중 한쪽에만 변이가 있는 경우를 헤테로(이형접합)라고 불렀습니다.
“가족성 고콜레스테롤 혈증”의 경우는 일반적으로 자주 사용되는 경구용 의약품으로 충분히 치료 효과가 나타나지 않는 매우 높은 수준의 LDL-C를 나타내는 경우가 많다고 합니다.그래서 신약이 개발되고 있습니다.
지금 기사에 나와 있는 신약 후보 물질의 임상시험은 이중 후자의 이형 접합 가족성 고콜레스테롤 혈증에 관한 결과입니다.
인크리시런은 별난 애예요그래서 흥미롭게 지켜보고 있었습니다.단백질 합성과정 중 RNA에 간섭하는 small interfering RNA(siRNA)로서 PCSK9라고 하는 단백질 합성을 저해하게 됩니다.억제 단백질 PCSK9는 간세포 표면의 LDL-C수용체(LDLR)와 결합하여 LDL-C가 수용체와 결합하여 혈중에서 제거되는 것을 방해함으로써 혈중 LDL-C의 수준을 높이는 것으로 알려져 있습니다. 그래서 PCSK9가 생성되지 않도록 하고 LDL-C 수준을 낮추기 전입니다.(*실제 PCSK9 억제제가 고지혈증 치료제로 개발되어 시판중이기도 합니다.)
siRNA라고 하는 기전이, 좀 무서운데 – 그것을 치료제로 용감하게 개발중인 것도 재미있는 일이었습니다.
심혈관계자의 의약품 중에서 1년에 2회 투여하면 좋은 게 나오다니 흥미롭네요^^ 보통 혈압약-고지혈증약-당뇨약-매일 드시죠?PCSK9 억제제가 유전자재조합 의약품인 주사제로 2주 또는 1개월에 1회 투여하는 것이 허가되었습니다.인크리실란은 무려 6개월에 1회라니 골다공증의 영역에서나 볼 수 있었던 투여 기간입니다.(*골다공증 치료제 중 데노스마가 6개월에 1회 투여합니다.)
제가 마지막으로 확인하기 전까지는 원래 개발사가 국내에 들어오지 않았는데 언제쯤 시판되는지 지켜봐야 합니다.
마음대로 픽을 하고 돌아왔지만 앞으로는 더 흥미로운 기사를 가지고 오겠습니다.^^
#인크리시란 #3상 #이형접합가족성고콜레스테롤혈증 #고지혈증신약 #후보물질 #AHA #AmericanHeartAssociation #미국심장학회 #약으로건강을해쳐 #달콤한부부약사